Një djalë trevjeçar nga SHBA, Oliver Chu, ka befasuar ekspertët në Britaninë e Madhe me përmirësimin e tij pas marrjes së terapisë gjenetike për sindromën e rrallë ‘Hunter’. Kjo sëmundje e trashëguar dëmton trupin dhe trurin, duke e bërë të pamundur prodhimin e një enzime jetike. Forma e saj e rëndë shpesh çon në vdekje para moshës 20 vjeç dhe përshkruhet si “demenca e fëmijërisë”.
Mjekët në Royal Manchester Children’s Hospital ndërmorën një qasje novatore duke modifikuar qelizat e Oliver-it përmes terapisë gjenetike, për të cilën është hera e parë që aplikohet në botë për këtë sindromë. Prof. Simon Jones, drejtues i studimit, shprehu emocionin e tij duke thënë se ka pritur 20 vite për të parë një fëmijë të përmirësohet kaq shumë.
Oliver është fëmija i parë nga pesë djem që po përfitojnë nga kjo provë mjekësore, dhe familja e tij nga Kalifornia u zhvendos për këtë mundësi unikë. Në dhjetor 2024, mjekët i morën qelizat staminale, të cilat u dërguar në Londër për modifikim. Atje, shkencëtarët futën versionin e shëndetshëm të gjenit IDS, i cili tek sindroma Hunter është i dëmtuar.
Pas rikthimit të qelizave në Manchester, në shkurt 2025, Oliver mori dy infuzione me qeliza të modifikuara. Vetëm tri muaj pas trajtimit, kontrollet treguan përmirësim të dukshëm: ai fliste më shumë, ecte më mirë dhe kishte më shumë energji. Madje ndaloi marrjen e enzimes artificiale që i duhej për mbijetese.
Vëllai i madh i Oliver-it, Skyler, gjithashtu vuan nga kjo sindromë, por në raste më të rënda, duke shmangur mundësinë e rikuperimit të tij. Familja shpreson që studimi të zgjerohet edhe për të. Në gusht, kontrollet e tjera shtuan se terapia po funksiononte, me Oliver-in tani duke prodhuar qindra herë më shumë nga enzima që nuk e prodhonte më parë.
Prof. Jones theksoi se rezultati është më i miri që kishin shpresuar, ndërsa vetë familja Chu shpreh mirënjohje për pranimin e Oliver-it në studim. Ata theksuan se jeta e tij tashmë nuk është e lidhur me vizita spitalore dhe që zhvillimi i tij ka marrë një “fillim të ri”. Terapia, e zhvilluar për 15 vite, iu nënshtrua financimit të fundit pas mbështetjes së fondacionit britanik LifeArc. Metoda po testohet gjithashtu për sëmundje të tjera të rralla.
